Миелофиброз (MF) называюць миелофиброзом.Гэта таксама вельмі рэдкае захворванне.І прычына яго патагенезу не вядомая.Тыповымі клінічнымі праявамі з'яўляюцца ювенільная эрытрацытарная і юнацкая гранулоцітарная анемія з вялікай колькасцю эрытрацытаў слёзы.Пры аспірацыі касцявога мозгу часта выяўляецца сухая аспірацыя, а селязёнка часта прыкметна павялічана з рознай ступенню астэасклерозу.
Першасны миелофиброз (PMF) - гэта клональное миелопролиферативное захворванне (MPD) крывятворных ствалавых клетак.Лячэнне першаснага миелофиброза ў першую чаргу падтрымлівае, уключаючы пераліванне крыві.Пры тромбоцитозе можна даць гидроксимочевину.Пацыенты з нізкім узроўнем рызыкі, бессімптомныя, могуць назірацца без лячэння.
Два рандомізірованных даследаванні фазы III (STUDY1 і 2) былі выкананы ў пацыентаў з MF (першасная MF, постгеникулоцитозная MF або постпервичная тромбоцитемия MF).У абодвух даследаваннях пацыенты, якія ўдзельнічалі, мелі пальпируемую спленомегалию не менш чым на 5 см ніжэй грудной клеткі і мелі ўмераны (2 прагнастычныя фактары) або высокі рызыка (3 і больш прагнастычных фактараў) у адпаведнасці з кансенсуснымі крытэрыямі Міжнароднай рабочай групы (IWG).
Пачатковая доза руксолитиниба заснавана на колькасці трамбацытаў.Па 15 мг двойчы ў дзень пацыентам з колькасцю трамбацытаў ад 100 да 200 х 10 ^ 9 / л і 20 мг двойчы ў дзень пацыентам з колькасцю трамбацытаў больш за 200 х 10 ^ 9 / л.
Індывідуальныя дозы прызначаліся ў залежнасці ад пераноснасці і эфектыўнасці для пацыентаў з колькасцю трамбацытаў ад 100 да 125 х 10^9/л, з максімальнай дозай 20 мг двойчы ў дзень;пацыентам з колькасцю трамбацытаў ад 75 да 100 х 10^9/л 10 мг двойчы ў дзень;і для пацыентаў з колькасцю трамбацытаў ад 50 да менш або роўным 75 х 10^9/л 2 разы на дзень па 5 мг кожны раз.
Руксолитинибз'яўляецца пероральным інгібітараў тирозинкиназы JAK1 і JAK2, ухваленым у Еўрапейскім Саюзе ў жніўні 2012 года для лячэння міелафіброзу прамежкавага або высокага рызыкі, уключаючы першасны миелофиброз, постгеникулоцитозный миелофиброз і постпервичный тромбоцитозный миелофиброз.У цяперашні час руксолитиниб Jakavi ухвалены ў больш чым 50 краінах свету, уключаючы Еўрапейскі саюз, Канаду і некалькі краін Азіі, Лацінскай і Паўднёвай Амерыкі.