29 чэрвеня г.п.Абвешчана Intercept Pharmaceuticalsшто ён атрымаў поўную заяўку на новы прэпарат ад FDA ЗША ў дачыненні да яго агоністом FXR обетихолеевой кіслаты (OCA) для лячэння фіброзу, выкліканага неалкагольным стеатогепатитом (NASH), ліст-адказ (CRL).FDA заявіла ў CRL, што на падставе дадзеных, разгледжаных да гэтага часу, яно лічыць, што чаканыя перавагі прэпарата, заснаваныя на канчатковых кропках альтэрнатыўнага гістапаталагічнага даследавання, па-ранейшаму нявызначаныя, а перавагі лячэння не перавышаюць патэнцыйных рызык, таму яно не вызначае. падтрымліваюць паскоранае зацвярджэнне OCA для лячэння НАСГ у пацыентаў, якія выклікаюць фіброз печані.

Марк Пружанскі, прэзідэнт і генеральны дырэктар Intercept, пракаментаваў вынікі: «Падчас працэсу разгляду FDA ніколі не перадавала інфармацыю аб паскарэнні зацвярджэння OCA, і мы цвёрда перакананыя, што ўсе прадстаўленыя да гэтага часу дадзеныя адпавядаюць патрабаванням FDA і відавочна падтрымліваюць станоўчы рызыка прыбытку OCA.Мы шкадуем аб гэтым CRL.FDA паступова павялічвала складанасць гісталагічныя канчатковых кропак, ствараючы такім чынам вельмі высокі бар'ер для праходжання.Дагэтуль,OCAзнаходзіцца толькі ў трох ключавых этапах.Гэта патрабаванне было задаволена падчас даследавання.Мы плануем сустрэцца з FDA як мага хутчэй, каб абмеркаваць, як перадаць план зацвярджэння інфармацыі аб CRL у будучыні».

У гонцы за атрыманне першага ў спісе прэпарата NASH Intercept заўсёды займаў лідзіруючыя пазіцыі і ў цяперашні час з'яўляецца адзінай кампаніяй, якая атрымала станоўчыя дадзеныя выпрабаванняў на позняй стадыі.Як магутны і спецыфічны агоніст фарнезоидных X-рэцэптараў (FXR),OCAраней дасягнуў станоўчых вынікаў у клінічным даследаванні фазы 3 пад назвай REGENERATE.Дадзеныя паказалі, што НАСГ сярэдняй і цяжкай ступені, якія атрымлівалі высокія дозыOCAСярод пацыентаў сімптомы фіброзу печані ў адной чвэрці пацыентаў значна палепшыліся, а стан не пагоршыўся.

FDA рэкамендавала Intercept прадставіць дадатковыя прамежкавыя дадзеныя аб эфектыўнасці і бяспецы з бягучага даследавання REGENERATE для падтрымкіПатэнцыял OCAпаскоранае зацвярджэнне, і адзначыў, што доўгатэрміновыя вынікі даследавання павінны працягвацца.

ХацяOCAРаней быў ухвалены для лячэння іншага рэдкага захворвання печані (PBC), поле НАСГ велізарнае.Мяркуецца, што NASH дзівіць мільёны людзей толькі ў Злучаных Штатах.Раней інвестыцыйны банк JMP Securities падлічыў, што пік продажаў наркотыкаў Intercept можа дасягнуць мільярдаў даляраў.Пад уздзеяннем гэтай дрэннай навіны кошт акцый Intercept ў панядзелак упаў амаль на 40% да 47,25 долара за акцыю.Кошт акцый іншых фармацэўтычных кампаній, якія таксама распрацоўвалі NASH, таксама ўпалі.Сярод іх Madrigal патаннеў прыкладна на 6%, а Viking, Akero і GenFit патаннелі прыкладна на 1%.

Аналітык Stifel Дэрэк Арчыла напісаў у справаздачы для кліента, што адмова была звязана з пабочнымі эфектамі, звязанымі з лячэннем, якія адбыліся ўOCA клінічнае тэставанне, гэта значыць некаторыя пацыенты атрымаліЛячэнне ОКА, утрыманне шкоднага халестэрыну ў арганізме павялічваецца, што, у сваю чаргу, павышае рызыку сардэчна-сасудзiстых захворванняў.Улічваючы, што многія пацыенты з НАСГ ужо маюць залішняя вага або пакутуюць на цукровы дыябет 2 тыпу, такія пабочныя эфекты могуць выклікаць пільнасць кантралюючых органаў.Згодна з патрабаваннямі FDA да дадатковых тэставых дадзеных, Intercept, магчыма, прыйдзецца пачакаць прынамсі да другой паловы 2022 года, каб інтэрпрэтаваць гэтыя дадзеныя.Знешні аналіз лічыць, што такая доўгая затрымка можа знішчыць частку папярэдняга назапашанага лідэрства Intercept, што дазволіць іншым канкурэнтам, у тым ліку Madrigal Pharmaceuticals і Viking Therapeutics, мець шанец нагнаць упушчанае.