29 чэрвеня г.г.Intercept Pharmaceuticals абвясцілашто яна атрымала поўную новую заяўку на лекі ад FDA ЗША ў дачыненні да агоніста FXR абэтыхалевай кіслаты (OCA) для лячэння фіброзу, выкліканага неалкагольным стеатогепатитом (NASH). Ліст-адказ (CRL). FDA заявіла ў CRL, што на падставе дадзеных, разгледжаных да гэтага часу, яно лічыць, што чаканыя перавагі прэпарата на аснове альтэрнатыўных канчатковых кропак гістапаталагічнага выпрабавання ўсё яшчэ нявызначаныя, а карысць ад лячэння не перавышае патэнцыйных рызык, таму гэта не падтрымка паскоранага адабрэння OCA для лячэння пацыентаў з NASH, якія выклікаюць фіброз печані.

Марк Прузанскі, прэзідэнт і генеральны дырэктар Intercept, пракаментаваў вынікі: «У працэсе разгляду FDA ніколі не паведамляла інфармацыю аб паскарэнні зацвярджэння OCA, і мы цвёрда ўпэўнены, што ўсе дадзеныя, прадстаўленыя да гэтага часу, адпавядаюць патрабаванням FDA і відавочна падтрымліваюць пазітыўны рызыка прыбытку OCA. Мы шкадуем аб гэтым CRL. FDA паступова павялічвае складанасць гісталагічныя канчатковых кропак, ствараючы такім чынам вельмі высокі бар'ер для праходжання. Да гэтага часу,OCAзнаходзіцца толькі ў ключавых трох фазах. Гэта патрабаванне было задаволена падчас даследавання. Мы плануем як мага хутчэй сустрэцца з FDA, каб абмеркаваць, як у будучыні прыняць план зацвярджэння інфармацыі CRL».

У барацьбе за тое, каб захапіць першы ў спісе прэпарат NASH, Intercept заўсёды займала лідзіруючыя пазіцыі і ў цяперашні час з'яўляецца адзінай кампаніяй, якая атрымала станоўчыя дадзеныя выпрабаванняў на позняй стадыі. У якасці моцнадзейнага і спецыфічнага фарнезоіднага X рэцэптара (FXR) агоністом,OCAраней дасягнуў станоўчых вынікаў у фазе 3 клінічных выпрабаванняў пад назвай REGENERATE. Дадзеныя паказалі, што ўмераны і цяжкі NASH, якія атрымлівалі высокія дозыOCAСярод пацыентаў у адной чвэрці пацыентаў сімптомы фіброзу печані значна палепшыліся, а стан не пагоршыўся.

FDA рэкамендавала Intercept прадставіць дадатковыя прамежкавыя дадзеныя аб эфектыўнасці і бяспецы з бягучага даследавання REGENERATE для падтрымкіПатэнцыял OCAпаскоранае зацвярджэнне, і адзначыў, што доўгатэрміновыя вынікі даследавання павінны працягвацца.

ХацяOCAбыў раней зацверджаны для іншага рэдкага захворвання печані (PBC), поле NASH велізарнае. Мяркуецца, што ад НАСГ пакутуюць мільёны людзей толькі ў Злучаных Штатах. Раней інвестыцыйны банк JMP Securities падлічыў, што пік продажаў прэпаратаў Intercept можа дасягнуць мільярдаў даляраў. Пад уплывам гэтых дрэнных навін кошт акцый Intercept у панядзелак упала амаль на 40% да 47,25 даляра за акцыю. Кошты акцый іншых фармацэўтычных кампаній, якія таксама распрацавалі NASH, таксама ўпалі. Сярод іх Madrigal патаннеў прыкладна на 6%, а Viking, Akero і GenFit патаннелі прыкладна на 1%.

Аналітык Stifel Дэрэк Арчыла напісаў у справаздачы кліенту, што адмова была звязана з пабочнымі эфектамі, звязанымі з лячэннем, якія ўзніклі ўКлінічныя выпрабаванні OCA, гэта значыць некаторыя пацыенты атрымаліЛячэнне ОСА, узровень шкоднага халестэрыну ў арганізме павялічваецца, што, у сваю чаргу, павялічвае ўзровень сардэчна-сасудзістай рызыкі. Улічваючы, што многія пацыенты з НАСГ ужо маюць залішнюю вагу або пакутуюць дыябетам 2 тыпу, такія пабочныя эфекты могуць выклікаць пільнасць рэгулюючых органаў. Згодна з патрабаваннямі FDA да дадатковых тэставых дадзеных, Intercept, магчыма, прыйдзецца пачакаць прынамсі да другой паловы 2022 года, каб інтэрпрэтаваць гэтыя дадзеныя. Знешні аналіз мяркуе, што такая доўгая затрымка можа знішчыць частку папярэдняга назапашанага лідэрства Intercept, што дазволіць іншым канкурэнтам, у тым ліку Madrigal Pharmaceuticals і Viking Therapeutics, атрымаць шанец дагнаць упушчанае.